La Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Estados Unidos (FDA) autorizó la comercialización del primer y único medicamento para el tratamiento genético de pacientes menores de dos años que sufren de atrofia muscular espinal.
Se llama Zolgensma y cuesta 2.215.000 dólares. Novartis, el laboratorio que la produce, explicó que ya trabajan con las aseguradoras de salud para llegar acuerdos quinquenales para su financiar su pago. Así, el tratamiento podría pagarse a lo largo de cinco años, en cuotas de 425.000 dólares cada una. También aseguran que hay otras opciones de pago a largo plazo.
La atrofia muscular espinal es una enfermedad de origen genético, es degenerativa y ataca las neuronas motoras de la médula espinal. Provoca la pérdida progresiva de la fuerza muscular y la esperanza de vida no es de más de dos años.
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Este medicamento se presenta como un paso histórico para el tratamiento de esta enfermedad. Sería la primera terapia génica a disposición del gran público y aseguran que puede curar la enfermedad con una sola aplicación.